El tratamiento con células CAR T ha revolucionado la terapia contra ciertos tipos de cáncer, especialmente los hematológicos, como la leucemia. Sin embargo, su éxito contra tumores sólidos ha sido más limitado. Un caso reportado en Nature Medicine ilustra el potencial de esta terapia en el tratamiento del neuroblastoma, un cáncer de células nerviosas que afecta a niños pequeños.
En 2006, una niña de cuatro años llegó al Texas Children’s Hospital con un pronóstico desalentador: su cáncer se había diseminado a los huesos y los tratamientos convencionales habían fallado. Se le administró una terapia experimental con células CAR T, que en ese momento era una estrategia novedosa y poco o nada probada. Diecinueve años después, la paciente sigue libre de cáncer y ha formado una familia, convirtiéndose en el caso de remisión más prolongado registrado tras este tipo de tratamiento.
Células CAR T
Las células CAR T son linfocitos T modificados genéticamente para expresar un receptor artificial llamado CAR (receptor de antígeno quimérico), que les permite reconocer y destruir células cancerosas. Este método ha mostrado resultados extraordinarios en leucemia, lo que ha llevado a la aprobación de siete terapias de este tipo por la FDA de Estados Unidos desde 2017. No obstante, los tumores sólidos, como el neuroblastoma, han representado un reto mayor para esta estrategia.
Variados resultados iniciales
El ensayo clínico que incluyó a esta niña comenzó en 2004 en el Baylor College of Medicine, cuando la terapia CAR T aún era considerada un concepto experimental. En aquel momento, los investigadores, liderados por Helen Heslop, probaron versiones iniciales de estas células modificadas. Los resultados fueron mixtos: de los 11 niños tratados que tenían tumores en ese momento, solo tres lograron una remisión completa, aunque en uno de ellos la enfermedad regresó. En otro grupo de ocho niños que no tenían tumores en el momento del tratamiento pero tenían alto riesgo de recaída, cinco permanecieron libres de la enfermedad entre 10 y 15 años después del ensayo.
A pesar de la incertidumbre sobre si las células CAR T fueron directamente responsables de estas remisiones o si los pacientes ya estaban en camino a la recuperación, los resultados sugieren que este tratamiento podría ser beneficioso en pacientes con bajas cargas tumorales, un enfoque que rara vez se explora en ensayos clínicos.
Desde ese primer ensayo, los investigadores han trabajado en mejorar las células CAR T contra el neuroblastoma, optimizando su diseño y protocolos para obtener resultados más predecibles. Según expertos como Sneha Ramakrishna y Duane Mitchell, el estudio es una fuente de esperanza y optimismo, pero también subraya la necesidad de seguir avanzando en el desarrollo de terapias más efectivas contra tumores sólidos.
El caso de la niña tratada en 2006 es un testimonio del potencial de la inmunoterapia basada en CAR T. Aunque aún queda camino por recorrer, estos avances podrían abrir la puerta a nuevas estrategias terapéuticas para niños con cáncer que antes tenían pocas opciones de tratamiento.
Fuente: Li, C.-H. et al. Nature Med. https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0 (2025).
